Wczesna faza badań nad terapią choroby Parkinsona przynosi obiecujące wyniki

Utrata neuronów wytwarzających dopaminę w chorobie Parkinsona powoduje objawy, w tym drżenie, spowolnienie ruchów i sztywność mięśni. Zdjęcie: David Davies/PA

Naukowcy donoszą o początkowych sukcesach eksperymentalnej terapii komórkowej w leczeniu choroby Parkinsona, budzącej nadzieję dla pacjentów. Terapia Bemdaneprocelem jest na wczesnym etapie, a roczne badanie objęło zaledwie 12 pacjentów, ale pozytywny wynik jest postrzegany jako znaczący, po dziesięcioleciach niepowodzeń w poszukiwaniu skutecznego leczenia. Opracowany przez BlueRock Therapeutics, spółkę zależną firmy farmaceutycznej Bayer, okazał się bezpieczny, a dane ukazały obiecującą sugestię, że pacjenci mogli odnieść korzyści.

„Dane z tego otwartego badania fazy 1. są niezwykle zachęcające" - powiedziała Claire Henchcliffe, neurolog z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Irvine, która była jednym z głównych badaczy badania. „Chociaż jest to małe badanie otwarte, osiągnięcie głównego celu badania w zakresie bezpieczeństwa i tolerancji wraz z początkową poprawą wyników klinicznych stanowi ogromny krok naprzód. Pozostaje mieć nadzieję, że trendy te utrzymają się i przełożą na znaczące korzyści dla osób z chorobą Parkinsona w kontrolowanych badaniach klinicznych".

Choroba Parkinsona jest zaburzeniem neurodegeneracyjnym, w którym neurony produkujące dopaminę są stopniowo tracone, powodując objawy takie jak: drżenie, powolne ruchy i sztywność mięśni. Do czasu zdiagnozowania choroby ludzie zazwyczaj tracą już ponad połowę tych wyspecjalizowanych neuronów. Chociaż istnieją terapie, które mogą pomóc kontrolować objawy, nie ma jeszcze rozwiązania, które mogłoby spowolnić lub odwrócić postęp choroby.

Terapia Bemdaneprocelem polega na wstrzyknięciu do mózgu neuronów produkujących dopaminę, wyhodowanych w laboratorium z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych. Naukowcy mają nadzieję, że te zastępcze komórki zintegrują się z istniejącymi obwodami mózgu i odwrócą skutki choroby.

Badanie wykazało, że leczenie było bezpieczne i nie powodowało znaczących skutków ubocznych. Specjalistyczne skany obrazowania PET wykazały, że wstrzyknięte komórki przeżyły i wydawały się zintegrowane. Badanie nie miało na celu wykazania skuteczności leczenia, ale pacjenci okazali pewną poprawę objawów, przy czym ci, którzy otrzymali wysoką dawkę, wykazywali największe efekty.

Objawy choroby Parkinsona mają tendencję do fluktuacji, a lekarze używają narzędzia zwanego dziennikiem Hausera, w którym pacjenci zapisują, przez jaki czas odczuwają objawy ruchowe. Pacjenci przyjmujący wysoką dawkę wykazali średnią poprawę o 2,2 godziny każdego dnia bez niepokojących objawów w porównaniu do stanu wyjściowego przed leczeniem. Pacjenci otrzymujący niską dawkę wykazywali poprawę o 0,7 godziny. Zmiana o około godzinę na skali jest ogólnie postrzegana jako próg dla klinicznie istotnego efektu.

Claire Bale, zastępca dyrektora ds. badań w Parkinson's UK, powiedziała: „To świetna wiadomość, zwłaszcza, że są w stanie tak szybko przejść do fazy 2. Wspaniale jest widzieć skany mózgu, na których widać, że przeszczepy przeżywają".

Bale ostrzegł jednak, że podwójnie zaślepione badania są niezbędne do potwierdzenia skuteczności, a efekt placebo jest szczególnie silnym czynnikiem zakłócającym w badaniach nad chorobą Parkinsona. Dzieje się tak dlatego, że uczucie podekscytowania i nadziei (co może mieć miejsce w przypadku uczestników badania) może powodować uwalnianie dopaminy, substancji chemicznej, która jest wyczerpana w wyniku choroby. Ten tymczasowy wzrost dopaminy może prowadzić do pozornej poprawy, nawet jeśli neurony są nadal tracone. „To prawdziwy efekt biologiczny" - powiedział Bale.

Seth Ettenberg, dyrektor naczelny BlueRock therapeutics, powiedział „To bardzo mała populacja pacjentów, śledzimy tylko do jednego roku po wszczepieniu komórek i każdy pacjent wie, że jest leczony potencjalnie aktywną terapią. Jest to jednak niezwykle ekscytujące".