Badania nad chorobą Parkinsona oparte na komórkach macierzystych podwajają dawkę

Ujęcie z przeszczepu komórek macierzystych. Zdjęcie: Szpital Uniwersytecki w Skåne.

Wspólne wyniki badań z Uniwersytetu w Lund i Szpitalu Uniwersyteckiego w Skåne

Badania STEM-PD po raz pierwszy badają nową terapię u człowieka przeciwko chorobie Parkinsona. Celem jest, aby zastąpić komórki dopaminy, które utracono przez chorobę zdrowymi komórkami wziętymi z komórek macierzystych.

Grupa stojąca za badaniami STEM-PD informuje, że już teraz czterech pacjentów przeszło przeszczep mniejszą dawką komórek (3,5 miliona komórek na połowę mózgu, całkowicie 7 milionów komórek). Pierwszy z czterech pacjentów w grupie dawki pierwszej przyszedł przeszczep w Szpitalu Uniwersyteckim w Skåne w lutym 2023 r.

Badania nastąpiły według planu

Bazując na danych bezpieczeństwa, badania postąpiły według planu i następni czterej pacjenci w drugiej grupie dawki będą mieli przeszczep z wyższą dawką komórek (7,1 miliona komórek na połowę mózgu, całkowicie 14 milionów komórek). Pierwszy pacjent z drugiej grupy dawki został przeszczepiony, a pozostali trzej pacjenci, którzy są w drugiej grupie dawki będą mieć przeszczep w 2024 r. i będą obserwowani dalej przez 36 miesięcy w ramach badań.

Pierwotnym celem badań była analiza bezpieczeństwa i tolerancji dla produkcji komórek macierzystych STEM-PD jeden rok po transplantacji. Żadne niepokojące efekty uboczne zabiegu medycznego nie zostały przekazane, a pacjenci oświadczyli, że czują się dobrze. Obrazowanie PET wskazuje na znak przetrwania przeszczepionych komórek dopaminy, lecz wciąż jest za wcześnie, aby ocenić kliniczne efekty przeszczepionych komórek.

Podrzędnym celem badań jest ocena przeżywalności komórek i efektu komórek, które zostały przeszczepione. Jest to oceniane poprzez obrazowanie PET poziomów dopaminy oraz przez ocenę badań klinicznych trzy lata po przeszczepie.

Badania zostały zatwierdzone przez Szwedzką Agencję Leków w październiku 2022 i przez Brytyjską Agencję Leków, Medicines & Healthcare Products Regulatory Agency, w październiku 2023, co nawet umożliwiło włączenie brytyjskich pacjentów do grupy badawczej numer dwa.