Chirurdzy przeprowadzili pierwszą w historii transplantację nerki świni, którą poddano edycji genetycznej

Według doniesień, po około czterech godzinach pełnej napięcia operacji chirurdzy obecni na sali powiedzieli, że widzieli przeszczepioną nerkę produkującą mocz, co jest kluczową oznaką powodzenia zabiegu. Fot. Depositphotos

W pierwszym tego typu przypadku na świecie chirurdzy z Massachusetts General Hospital przeprowadzili udaną transplantację genetycznie zmodyfikowanej nerki świni u osoby cierpiącej na przewlekłą niewydolność nerek. Historyczny zabieg opiera się na dziesięcioleciach badań nad edycją genów organów zwierzęcych i może stanowić punkt zwrotny w dążeniach do skrócenia czasu oczekiwania na przeszczepy, które czasem kończą się tragicznie długim oczekiwaniem. Ostatnie postępy w technologii edycji genów oznaczają, że zabiegi takie jak ten mogą stać się bardziej powszechne.

Pacjentem był 62-letni mężczyzna z Massachusetts o imieniu Richard Slayman, cierpiący na ciężką cukrzycę i nadciśnienie, który był na dializie przez siedem lat. Ostatecznie otrzymał nową nerkę od ludzkiego dawcy, ale po pięciu latach zaczęła ona wykazywać objawy niewydolności. Slayman był na liście oczekujących na inną nerkę, gdy jego lekarze zaproponowali mu możliwość otrzymania eksperymentalnej nerki od genetycznie zmodyfikowanej świni.

„Widziałem [przeszczep] nie tylko jako sposób na pomoc sobie, ale jako sposób na dostarczenie nadziei tysiącom osób potrzebujących przeszczepu do przeżycia” - powiedział Slayman w oświadczeniu.

Zmodyfikowaną świnię opracowała firma biotechnologiczna eGenesis z Massachusetts. Naukowcy wykorzystali technologię edycji genów CRISPR do stworzenia świni z 69 modyfikacjami genetycznymi. Kilka z tych modyfikacji miało na celu usunięcie szkodliwych genów świni, które mogłyby wywołać reakcję immunologiczną u pacjenta. Do świni dodano także ludzkie geny, aby poprawić kompatybilność nerki i zmniejszyć prawdopodobieństwo odrzucenia jej przez ludzki organizm.

Po około czterech godzinach napiętej operacji, chirurdzy w sali operacyjnej podobno zauważyli, że przeszczepiona nerka produkuje mocz, co jest kluczowym znakiem powodzenia procedury. Sala wypełniła się brawami i okrzykami radości.

„To otwiera nową erę w medycynie i pokazuje potencjał inżynierii genetycznej do zmiany życia milionów pacjentów na całym świecie cierpiących na niewydolność nerek” - powiedział w oświadczeniu dyrektor generalny eGenesis, Mike Curtis.

Dlaczego naukowcy interesują się edycją genów organów zwierzęcych?

Naukowcy mają nadzieję, że przeszczepianie ludziom narządów zwierzęcych, praktyka nazywana „ksonotransplantacją”, pewnego dnia może uzupełnić przeszczepy ludzkich organów i skrócić długie czasy oczekiwania na przeszczep. Według Centrów Kontroli i Prewencji Chorób (CDC) w Stanach Zjednoczonych około 36 milionów osób cierpi na przewlekłą niewydolność nerek, z czego 800 000 ma stadium końcowe niewydolności nerek lub niewydolność nerek. Gdy pacjenci osiągają ten etap, często zmuszeni są do wyboru między poddaniem się hemodializie, która oczyszcza ich krew a złożeniem wniosku o przeszczepienie organu. Według Administracji Zasobów i Usług Zdrowotnych (HRSA) w Stanach Zjednoczonych obecnie ponad 103 000 osób znajduje się na liście oczekujących na przeszczepienie organu.Początek formularza

Ale długie oczekiwania i ograniczona liczba zdolnych dawców organów sprawiają, że wielu pacjentów nigdy nie otrzymuje przeszczepu. Według HRSA każdego dnia umiera 17 osób czekających na nowy organ. Te długie oczekiwania i brak dawców przyczyniły się również do powstania czarnego rynku organów.

Potencjalne przeszczepy organów zwierzęcych nie ograniczają się jedynie do nerek. Chirurdzy z Uniwersytetu Pensylwanii, na przykład, w 2022 roku z powodzeniem wszczepili genetycznie zmodyfikowaną wątrobę świni do osoby w stanie śmierci mózgowej. Niedługo po tym chirurdzy z Uniwersytetu Maryland Medical Center wszczepili serca świni dwóm pacjentom w stanie terminalnej choroby. Choć oba zabiegi były udane, ich końcowy efekt był ograniczony. Obydwoje pacjenci rzekomo zmarli mniej niż dwa miesiące po zabiegach. Ludzki układ odpornościowy reaguje gwałtownie na narządy pochodzące z innych gatunków i próbuje je odrzucić, co stanowi poważną przeszkodę w tych procedurach.

„Gdyby to było proste, już dawno byśmy to zrobili, ale tak nie jest” - stwierdził Joren Madsen, dyrektor Centrum Transplantacji w MGH, w swoim oświadczeniu. „Przeszkody w ksenotransplantacji ze świń są znaczące.”

Pomimo tego, naukowcy mają nadzieję, że postępy w edycji genów mogą przynieść trwalsze korzyści. Chirurdzy wcześniej przeszczepiali genetycznie zmodyfikowane nerki i wątrobę małpom. Według eGenesis, w jednym przypadku małpa, której wszczepiono nerki ze świni poddanej edycji genetycznej, przeżyła dwa lata po operacji. Chirurdzy zaangażowani w procedurę Slaymana mają podobne nadzieje, że nowe nerki pozwolą mu żyć przez kolejne dwa lata. FDA przyspieszyła zatwierdzenie jego specjalnej procedury w ramach programu „użycia współczującego”, który jest przeznaczony dla pacjentów zbliżających się do końca życia. Szerokie zastosowanie tej procedury wymagałoby pełnych testów i zatwierdzenia przez FDA.

Chociaż historyczna procedura jest wielkim osiągnięciem zarówno naukowym, jak i medycznym, chirurdzy zaangażowani podkreślają, że prawdziwy szacunek należy się pacjentowi za odwagę wejścia w nieznane.

"Dziś prawdziwym bohaterem jest pacjent, pan Slayman, ponieważ sukces tej innowacyjnej operacji, wcześniej uznawanej za niemożliwą, nie byłby możliwy bez jego odwagi i gotowości do wyruszenia w podróż w nieodkryte rejony medycyny" - oświadczył Joren C. Madsen, Dyrektor Centrum Transplantacji MGH.