Eksperymentalny lek na SLA może dać pacjentom nową nadzieję, jeśli zostanie zatwierdzony

Źródło: iStock

Neuvivo, kalifornijska firma biofarmaceutyczna opracowująca terapie chorób neurodegeneracyjnych, stara się o zatwierdzenie nowego leku na SLA (stwardnienie zanikowe boczne).

Jak podaje ALS Association, SLA to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która stopniowo upośledza funkcjonowanie mięśni, ostatecznie uniemożliwiając pacjentowi chodzenie, mówienie, jedzenie, a nawet oddychanie.

W tym miesiącu firma Neuvivo złożyła do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) nowy wniosek o rejestrację leku (NDA) dla preparatu NP001 (preparat do infuzji z chlorynu sodu). Lek otrzymał od FDA status leku sierocego i status przyspieszonej ścieżki zatwierdzania, a także kwalifikuje się do przyspieszonego zatwierdzenia i priorytetowej oceny, co może skrócić czas potencjalnego zatwierdzenia, zgodnie z komunikatem prasowym.

„Jeśli zostanie zatwierdzony, NP001 będzie pierwszą immunoterapią na ALS i pierwszym leczeniem ALS, które zachowuje funkcję płuc” – powiedział Fox News Digital Matthew W. Davis, lekarz, dyrektor medyczny Neuvivo.

Pilna potrzeba

Firma zauważyła, że ​​na chwilę obecną nie ma zatwierdzonego przez FDA sposobu leczenia SLA, który pozwalałby na zachowanie funkcji oddechowych lub wydłużenie życia o więcej niż dwa, trzy miesiące.

Najczęstszą przyczyną śmierci chorych na SLA jest utrata funkcji płuc (niewydolność oddechowa). Obecnie w Stanach Zjednoczonych na SLA choruje około 30 000 dorosłych osób, a u jednej na 300 osób w ciągu życia zostanie zdiagnozowana ta choroba. Średnia długość życia pacjenta po zdiagnozowaniu SLA wynosi 18 miesięcy.

„Połowa osób żyjących obecnie z ALS niestety prawdopodobnie nie dożyje trzech lat” – powiedział Davis.

Dr Earnest Lee Murray, dyplomowany neurolog w szpitalu Jackson-Madison County General Hospital w Jackson w stanie Tennessee, potwierdził, że skuteczność obecnych metod leczenia SLA jest „bardzo ograniczona”. 

Inny rodzaj leku

Chociaż obecnie dostępne leki zwalczają SLA poprzez układ nerwowy, NP001 — jeśli zostanie zatwierdzony — będzie pierwszą terapią działającą poprzez kontrolowanie stanu zapalnego w układzie odpornościowym.

„Leczenie NP001 byłoby wskazane dla wszystkich pacjentów z ALS, chociaż nasze dane wskazują, że pacjenci ze stanem zapalnym prawdopodobnie odniosą znacznie większe korzyści” – powiedział Davis.

Murray, który nie jest związany z firmą Neuvivo, zauważył, że nadmierny stan zapalny jest znanym czynnikiem wpływającym na postęp osłabienia mięśni u osób z SLA.  Chociaż wstępne badania NP001 nie wykazały żadnej „statystycznie istotnej” poprawy, neurolog powiedział, że „ponowna analiza poprzednich danych dotyczyła pewnych podgrup pacjentów ze szczególnie wysokimi markerami zapalnymi”.

„Dane te sugerują, że NP001 może spowolnić postępującą utratę funkcji mięśni, zwłaszcza jeśli chodzi o zdolność pacjenta do oddychania, poprzez ukierunkowanie na konkretną komórkę układu odpornościowego zwaną makrofagiem” – powiedział Murray w wywiadzie dla Fox News Digital.

„Zatrzymanie aktywacji makrofagów często może mieć wpływ na inne komórki układu odpornościowego, co miejmy nadzieję zmieni postęp ALS”.

Według Davisa, w pierwszym miesiącu leczenia NP001 podaje się w 30-minutowym wlewie każdego dnia przez pięć kolejnych dni. Następnie lek podaje się przez trzy kolejne dni w tym samym dniu każdego miesiąca.

Davis stwierdził, że w badaniach klinicznych NP001 był „ogólnie dobrze tolerowany”. Najczęściej zgłaszanym działaniem niepożądanym był ból, zaczerwienienie i obrzęk w miejscu podania leku, które były „na ogół przemijające i łagodne”.

„Dane te sugerują, że NP001 może spowolnić postępującą utratę funkcji mięśni”.

Murray powtórzył, że wczesne badania wykazały, że NP001 jest bezpieczny i dobrze tolerowany. 

„Jestem ostrożnie optymistyczny i wierzę, że w miarę jak NP001 przechodzi przez proces badań klinicznych FDA, przyniesie on rzeczywistą poprawę u pacjentów z SLA i da nadzieję pacjentom i ich rodzinom zmagającym się z tą wyniszczającą chorobą” – powiedział.

Jak powiedział Davis, w miarę jak lek przechodzi kontrolę FDA, Neuvivo będzie nadal publikować na swojej stronie internetowej aktualizacje dla pacjentów i opiekunów.