Kamień milowy w medycynie - chirurdzy wszczepiają świńską nerkę pacjentowi

16 marca w Massachusetts General Hospital lekarze przeszczepili człowiekowi nerkę genetycznie zmodyfikowanej świni Zdjęcie: Michelle Rose/Massachusetts General Hospital, via Agence France-Presse — Getty Images

„Stan mężczyzny nadal się poprawia” - przekazują lekarze. Narządy od genetycznie zmodyfikowanych świń pewnego dnia mogą sprawić, że dializa stanie się historią.

Chirurdzy w Bostonie przeszczepili nerkę genetycznie zmodyfikowanej świni 62-letniemu choremu mężczyźnie, co jest pierwszą tego typu operacją. Jeśli ta procedura w pełni się powiedzie, będzie to przełom dający nadzieję setkom tysięcy Amerykanów, których nerki przestały pracować. Jak dotąd wyniki są obiecujące. 

Według lekarzy w Massachusetts General Hospital, znanym powszechnie jako Mass General, stan pacjenta się poprawia, a nowa nerka zaczęła wytwarzać mocz tuż po przeprowadzonej w zeszły weekend operacji. Pacjent już spaceruje po korytarzach szpitala i może zostać wkrótce wypisany. Jest on czarnoskórym mężczyzną, a sam w sobie zabieg może mieć szczególne znaczenie dla czarnoskórych pacjentów, którzy cierpią na wysokie wskaźniki schyłkowej niewydolności nerek. Nowe źródło nerek „może rozwiązać trudny do rozwiązania problem w naszej dziedzinie — utrudniony dostęp do przeszczepów nerek dla pacjentów należących do mniejszości” - powiedział dr Winfred Williams, zastępca ordynatora nefrologii w Mass General i prowadzący lekarz-nefrolog pacjenta. Jeśli jest możliwość przeszczepu nerek zwierząt zmodyfikowanych genetycznie na dużą skalę, dializa „stanie się przestarzała” - powiedział dr Leonardo V. Riella, dyrektor medyczny ds. przeszczepów nerek w Mass General. Organizacja macierzysta szpitala, Mass General Brigham, opracowała program przeszczepów. Ponad 800 000 Amerykanów cierpi na niewydolność nerek i wymaga dializy, zabiegu, który filtruje toksyny z krwi. Ponad 100 000 osób znajduje się na liście oczekujących na przeszczep nerki od żywego lub martwego ludzkiego dawcy. Ponadto wiele milionów Amerykanów cierpi na przewlekłą chorobę nerek, która może prowadzić do niewydolności narządowej. Podczas gdy dializa utrzymuje ludzi przy życiu, złotym standardem jest przeszczep narządów. Jednak przez zbyt małą ilość dawców, rocznie umierają tysiące pacjentów oczekujących na nerkę. Każdego roku wykonuje się zaledwie 25 000 przeszczepów nerek. Ksenotransplantacja — wszczepienie narządu zwierzęcia człowiekowi — od dziesięcioleci proponowana jest jako potencjalne rozwiązanie, które da szansę większej liczbie pacjentów na szybszy przeszczep nerki. Jednakże układ odpornościowy człowieka odrzuca obcą tkankę, powodując zagrażające życiu powikłania, a eksperci zauważają, że przewlekłe odrzucenie może wystąpić nawet wtedy, gdy dawca jest dobrze dobrany. W ostatnich latach postępy naukowe, w tym modyfikacja genów i klonowanie, zbliżyły ksenotransplantację do bycia bardziej realnym rozwiązaniem, umożliwiając zmiany w genach zwierzęcych, tak by były w jak najwyższym kompatybilne oraz żeby zmniejszyć prawdopodobieństwo odrzucenia narządu przez układ odpornościowy. Nerka pochodziła od świni zmodyfikowanej przez firmę biotechnologiczną eGenesis, która usunęła trzy geny biorące udział w potencjalnym odrzuceniu. Ponadto wprowadzono siedem ludzkich genów w celu zwiększenia kompatybilności z ludźmi. Świnie przenoszą retrowirusy, którymi mogą zarażać ludzi, a firma inaktywowała również patogeny. We wrześniu 2021 r. chirurdzy z NYU Langone Health w Nowym Jorku wszczepili nerkę zmodyfikowanej genetycznie świni mężczyźnie po śmierci mózgowej i obserwowali, jak zaczyna ona funkcjonować oraz wytwarzać mocz. Wkrótce potem naukowcy z Uniwersytetu Alabama w Birmingham ogłosili, że przeprowadzili podobną operację, osiągając podobne wyniki. Chirurdzy z Uniwersytecie Maryland dwukrotnie przeszczepiali serca od zmodyfikowanych genetycznie świń pacjentom z chorobami serca. Jednak, pomimo tego, że oba organy funkcjonowały, a pierwszy z nich nie został odrzucony, chorzy, którzy byli w zaawansowanym stopniu choroby, wkrótce zmarli. 

(Pacjenci, którzy zgadzają się na najnowocześniejsze terapie eksperymentalne, są zwykle bardzo chorzy i mają niewiele dostępnych opcji; często są zbyt chorzy, aby zakwalifikować się na listę oczekujących na drogocenny ludzki narząd lub nie kwalifikują się z innych powodów). 

Mężczyzna wytypowany do przeszczepu odbywającego się w Bostonie, Richard „Rick” Slayman, kierownik wydziału transportu stanowego, cierpiał na cukrzycę oraz nadciśnienie przez wiele lat i był leczony w Mass General przez ponad dekadę. Po tym, jak jego nerki przestały działać prawidłowo, pan Slayman był dializowany przez siedem lat, ostatecznie otrzymując ludzką nerkę w 2018 roku. „Przeszczepiony narząd przestał działać w ciągu pięciu lat, co doprowadziło do rozwinięcia się innych powikłań, w tym zastoinowej niewydolności serca - powiedział dr Williams – kiedy pan Slayman wznowił dializę w 2023 roku, doświadczył poważnych powikłań naczyniowych — w jego naczyniach krwionośnych pojawiały się zakrzepy, prowadzące do zaburzonego przepływu krwi — przez co pacjent potrzebował ciągłej hospitalizacji”. Pan Slayman, który pomimo swoich problemów zdrowotnych nadal pracował, długo czekał na kolejną ludzką nerkę i: „stawał się coraz bardziej przygnębiony – przekazuje dr Williams -  powiedział: ‘Po prostu nie mogę tak dalej. Nie mogę tak dalej żyć’. Zacząłem myśleć o nadzwyczajnych środkach, które moglibyśmy podjąć. Musiałby czekać pięć albo sześć lat na ludzką nerkę. Nie byłby w stanie tego przeżyć”. Kiedy dr Williams zapytał pana Slaymana, czy zgodziłby się na otrzymanie świńskiej nerki, pan Slayman miał wiele pytań, ale ostatecznie zgodził się na operację. „Postrzegałem to nie tylko jako pomoc dla mnie, ale także jako sposób na zapewnienie nadziei tysiącom ludzi, którzy potrzebują przeszczepu, aby przeżyć” - przekazuje w oświadczeniu wydanym przez Mass General. Jak dotąd nowa nerka pana Slaymana wydaje się być sprawna, a on sam mógł zrezygnować z dializy. Narząd pochodzący od świni wytwarza mocz, a także kreatyninę - produkt odpadowy. Jego lekarze twierdzą, że z dnia na dzień poprawiają się również inne parametry. Lekarze będą nadal monitorować pacjenta pod kątem oznak odrzucenia narządu. „Wrócił do siebie. To niesamowite” -  stwierdza dr Williams. Czterogodzinną operację przeprowadził zespół chirurgów, w tym dr Tatsuo Kawai, dyrektor Legorreta Center for Clinical Transplant Tolerance w Mass General, oraz dr Nahel Elias. Operacja została przeprowadzona zgodnie z protokołem wydanym przez Agencję Żywności i Leków znanym jako program indywidualnego stosowania, który jest przyznawany pacjentom z chorobą zagrażającą życiu, mogącym odnieść korzyści zdrowotne z niezatwierdzonego leczenia. W ramach protokołu zastosowano również nowe leki hamujące działanie układu odpornościowego i zapobiegające odrzuceniu narządu. „Wykazał się niezwykłą odwagą, podejmując ten krok” - mówi dr Williams o panu Slaymanie - czapki z głów, tym sposobem bardzo zasłużył się dla innych”.