Małpa przeżyła dwa lata dzięki świńskiej nerce – to „nadzwyczajny kamień milowy” w transplantologii

Naukowcy ogłosili ogromny krok w dziedzinie przeszczepiania narządów po tym, jak małpa przeżyła ponad dwa lata dzięki genetycznie zmodyfikowanej nerce świni.

To najnowsze dzieło amerykańskiej firmy biotechnologicznej eGenesis i Harvard Medical School, której naukowcy postrzegają genetycznie zmienione świnie jako potencjalne rozwiązanie problemu niedoboru dawców dla pacjentów z niewydolnością narządów.

Doktor Michael Curtis, dyrektor naczelny eGenesis, powiedział, że ten „niezwykły kamień milowy” dał nadzieję i „może utorować drogę do lepszych wyników dla wielu osób potrzebujących ratujących życie przeszczepów narządów”. 

Naukowcy spędzili lata na badaniu, czy narządy zwierzęce będą kiedykolwiek mogły prawidłowo i bezpiecznie działać u ludzi, bez odrzucania ich przez układ odpornościowy pacjenta.To jednak okazało się być ogromnym wyzwaniem. 

W najnowszym badaniu naukowcy wykorzystali narzędzie do edycji genów o nazwie Crispr, aby zmienić geny miniaturowych świń z Jukatanu przed przeszczepieniem ich nerek makakom. Modyfikacje zmieniły geny, aby zapobiec odrzuceniu narządu i usunąć wirusy świń, które mogłyby potencjalnie zostać aktywowane u biorców.

W czasopiśmie “Nature” naukowcy opisują, jak 21 małp radziło sobie po usunięciu nerek i wszczepieniu po jednej genetycznie zmodyfikowanej nerce świni. Małpy zazwyczaj przeżywały tylko 24 dni, kiedy w nerkach dokonano edycji tak, aby wyłączyć trzy geny wywołujące odrzucenie układu odpornościowego. Kiedy jednak naukowcy dodali siedem ludzkich genów, które zmniejszają krzepnięcie krwi, stany zapalne i inne reakcje immunologiczne, małpy przeżyły siedem razy dłużej, zwykle 176 dni.

W połączeniu z leczeniem osłabiającym układ odpornościowy, naukowcy donoszą, że jedna małpa przeżyła ponad dwa lata – 758 dni – z przeszczepionym narządem.

Curtis wyjaśnił, że długotrwałe przeżycie niektórych małp sprawiło, że eGenesis jest na dobrej drodze do spełnienia wymogu Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków dotyczącego co najmniej 12-miesięcznego przeżycia zwierząt, zanim zespół będzie mógł rozpocząć badania kliniczne na ludziach.

"Jesteśmy na dobrej drodze" – powiedział Curtis. "Po prostu nie ma wystarczającej liczby nerek. Naszym zdaniem jest to jedyne realne rozwiązanie w najbliższej przyszłości".

Zespół wykorzystuje jako dawców miniaturowe świnie z Jukatanu, ponieważ w okresie dojrzałości ich nerki są mniej więcej tej samej wielkości co nerki dorosłego człowieka. W badaniu na małpach nerki przeszczepiano po dwóch do trzech miesiącach, gdy narządy były znacznie mniejsze.

Prof. Tatsuo Kawai, autor badania z Harvard Medical School, powiedział, że naukowcy spodziewali się, że zmodyfikowane narządy świni będą działać lepiej u ludzi niż u małp, ponieważ "są lepiej dopasowane".

Dwoje ludzi otrzymało do tej pory przeszczepy serca od świń. Pierwszy taki pacjent, David Bennett, zmarł dwa miesiące po operacji w 2022 roku. Drugi, 58-letni Lawrence Faucette, który cierpiał na schyłkową chorobę serca, otrzymał nowe serce 20 września tego roku i jest w trakcie rekonwalescencji.

Prof. Muhammad Mohiuddin z University of Maryland School of Medicine, który był zaangażowany w pionierskie przeszczepy serca, powiedział, że genetycznie zmodyfikowane narządy świni powinny przejść do badań na ludziach.

„Nadszedł czas na kliniczne zastosowanie tej istotnej technologii, ponieważ może ona uratować życie, które w przeciwnym razie zostałoby utracone z powodu braku narządów ludzkich” – napisał w towarzyszącym artykule redakcyjnym.

“Wciąż pozostaje wiele do zbadania z przedklinicznych modeli naczelnych innych niż ludzkie. Jednak to badania kliniczne, w których uczestniczyć będą osoby wykluczone z wszelkich innych nadziei na leczenie, naprawdę pogłębią naszą wiedzę na temat tej niezwykłej procedury i pomogą w wykorzystaniu potencjału tej technologii”.

Prof. Dusko Ilic z King's College London nazwał pracę "przełomowym osiągnięciem", ale jednocześnie przyznał, że "potrzeba jeszcze wiele czasu aby zastosować tą strategię w badaniach klinicznych".