Pierwszy lek na chorobę Alzheimera spowalniający postęp choroby uzyskuje pełne zatwierdzenie FDA

"Dzisiejsze działanie jest pierwszą weryfikacją, że lek ukierunkowany na proces chorobowy leżący u podstaw choroby Alzheimera wykazał korzyści kliniczne w tej wyniszczającej chorobie" - powiedziała w komunikacie Teresa Buracchio, pełniąca obowiązki dyrektora Biura Neuroscience w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. "To potwierdzające badanie zweryfikowało, że jest to bezpieczne i skuteczne leczenie pacjentów z chorobą Alzheimera".

Leqembi, od producentów leków Eisai i Biogen, otrzymał przyspieszone zatwierdzenie w styczniu w oparciu o dowody na to, że usuwa nagromadzone w mózgu płytki amyloidowe, które są związane z chorobą Alzheimera. Jednak ze względu na wcześniejszą decyzję CMS, która zapewnia ubezpieczenie wielu starszym osobom z chorobą Alzheimera za pośrednictwem Medicare, lek nie był szeroko stosowany. Kosztuje on 26 500 USD rocznie przed objęciem ubezpieczeniem.

"Miałeś to leczenie na wyciągnięcie ręki i nagle Medicare mówi: 'Tak, ale nie możesz jeszcze uzyskać do niego dostępu'" - powiedział Joe Montminy, lat 59, u którego zdiagnozowano chorobę Alzheimera o młodszym początku we wczesnych latach 50-tych. "Uzyskanie tego ubezpieczenia jest niezwykle ważne... ponieważ leczenie jest niesamowite, ale nie stać mnie na zapłacenie 26 000 dolarów".

'Początek nowej ery'

Lek został zatwierdzony wyłącznie dla osób z wczesnymi postaciami choroby Alzheimera, osób z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub łagodną demencją, u których potwierdzono obecność blaszek amyloidowych w mózgu. Dr Lawrence Honig, profesor neurologii w Columbia University Irving Medical Center, szacuje, że grupa ta stanowi około jednej szóstej z ponad 6 milionów Amerykanów, u których obecnie zdiagnozowano chorobę Alzheimera.

Powiedział, że osoby z bardziej zaawansowanymi postaciami choroby mogą nie odnieść korzyści z leku i mogą być narażone na zwiększone ryzyko związane z bezpieczeństwem.

"Nie chodzi o to, że wiemy, że nie jest to dobre dla osób z umiarkowaną lub ciężką chorobą; po prostu nie wiemy" - powiedział Honig, który konsultował się z firmami farmaceutycznymi pracującymi nad lekami na chorobę Alzheimera.

Honig zauważył, że nawet dla tych, którzy mogą odnieść korzyści z leku, nie jest to lekarstwo; Leqembi wykazano w 18-miesięcznym badaniu klinicznym, że spowalnia spadek zdolności poznawczych i funkcji o 27%.

"Dostępne obecnie terapie to dopiero początek nowej ery" - powiedział Honig. "Mamy nadzieję, że będziemy dysponować terapiami, które będą bardziej skuteczne".

Stowarzyszenie Alzheimera stwierdziło w czwartkowym oświadczeniu, że z zadowoleniem przyjmuje pełną zgodę FDA.

"To leczenie, choć nie jest lekarstwem, może dać ludziom we wczesnych stadiach choroby Alzheimera więcej czasu na utrzymanie niezależności i robienie rzeczy, które kochają" - powiedziała dr Joanne Pike, prezes i dyrektor generalny grupy. "Daje to ludziom więcej miesięcy na rozpoznanie współmałżonka, dzieci i wnuków. Oznacza to również więcej czasu na bezpieczną jazdę samochodem, dokładne i szybkie zajmowanie się finansami rodzinnymi oraz pełne uczestnictwo w hobby i zainteresowaniach".

Jednak lek ma również skutki uboczne i wymaga monitorowania poprzez regularne obrazowanie mózgu. Około 13% uczestników badania doświadczyło obrzęku mózgu lub krwawienia, a ryzyko to może być wyższe dla niektórych grup w oparciu o ich genetykę lub jeśli przyjmują leki rozrzedzające krew. FDA twierdzi, że ostrzeżenie w ramce jest zawarte w informacji o przepisywaniu leku, aby ostrzec pacjentów i opiekunów o potencjalnym ryzyku związanym z tymi działaniami niepożądanymi.

Systemy opieki zdrowotnej przygotowują się do szerszego stosowania leku.

"To skomplikowane, a ze względu na wszystkie te komplikacje staraliśmy się być bardzo rozważni, nie spieszyć się i przygotować na to system" - powiedział dr Georges Naasan, dyrektor medyczny Wydziału Neurologii Behawioralnej i Neuropsychologii w Mount Sinai.

Lek jest podawany we wlewie dożylnym raz na dwa tygodnie. Centra infuzyjne przygotowują się na potencjalny wzrost liczby nowych pacjentów.

"Przewiduję, że w niektórych obszarach otrzymamy prawdopodobnie od 15% do 20% więcej skierowań od pacjentów na ten lek" - powiedziała Sue Rottura, dyrektor operacyjny Vivo Infusion, która twierdzi, że świadczy usługi infuzyjne dla około 50 000 pacjentów w USA. "W klinikach na Florydzie wiemy, że być może będziemy musieli zwiększyć ich przepustowość, co może wiązać się ze zwiększeniem liczby dni, wydłużeniem godzin [lub] oferowaniem godzin weekendowych".

Producent leków Eisai powiedział, że nie spodziewa się, że wszyscy, u których szacuje się, że mają wczesną chorobę Alzheimera, będą chcieli od razu zastosować lek.

"Liczba ta będzie znacznie, znacznie niższa, przynajmniej w tej chwili" - powiedział Ivan Cheung, dyrektor generalny Eisai US. "Być może w ciągu kilku lat, gdy te opcje terapeutyczne będą dostępne, a testy będą refundowane, liczba ta wzrośnie, ale nie sądzę, aby w ciągu najbliższych kilku lat pojawiło się milion osób".

Montminy czeka, aby sprawdzić, czy kwalifikuje się do leku na podstawie obrazowania mózgu - w przypadku którego Eisai powiedział, że spodziewa się wkrótce decyzji CMS w sprawie pokrycia kosztów. Jeśli tak, nie zawaha się go przyjąć, aby mieć więcej czasu z żoną i dwoma synami, którzy, jak mówi, mają po 20 lat i są na początku swojej kariery.

"Często dzwonią do mnie i pytają o radę w sprawie pracy, a ja cieszę się z tych telefonów, ale martwię się, że wkrótce mogę nie być w stanie im pomóc" - powiedział Montminy. "Jak każdy rodzic, chciałbym zobaczyć, jak biorą ślub i zakładają rodzinę. Zasadniczo chcę po prostu doświadczyć wielu czynności, które większość ludzi uważa za oczywiste".

Rozszerzony zasięg Medicare

CMS powiedział w tym roku, że zapewni szersze pokrycie dla Leqembi, jeśli lek otrzyma tradycyjną zgodę FDA.

"CMS potwierdza dziś nasze zaangażowanie w pomoc osobom z chorobą Alzheimera w uzyskaniu szybkiego dostępu do innowacyjnych metod leczenia, które mogą prowadzić do poprawy opieki i lepszych wyników" - powiedziała w czwartkowym oświadczeniu administrator Chiquita Brooks-LaSure. "Dzięki decyzji

FDA, CMS obejmie ten lek szerokim zakresem, jednocześnie kontynuując gromadzenie danych, które pomogą nam zrozumieć, jak działa ten lek. To dobra wiadomość dla milionów ludzi w tym kraju i ich rodzin, których dotyka ta wyniszczająca choroba".

Odbiorcy Medicare prawdopodobnie będą musieli pokryć koszty Leqembi z własnej kieszeni. Osoby korzystające z tradycyjnego Medicare będą odpowiedzialne za współubezpieczenie w wysokości 20% zatwierdzonej przez Medicare kwoty po spełnieniu swojego udziału własnego w części B.

Kwota, jaką będą musiały zapłacić osoby zarejestrowane w Medicare Advantage lub planach uzupełniających, będzie się różnić w zależności od ich polisy.

Ubezpieczenie wiąże się również z pewnymi ograniczeniami. Medicare pokryje koszty zatwierdzonych leków, jeśli lekarz i zespół kliniczny będą uczestniczyć w gromadzeniu dowodów na to, jak te leki działają w świecie rzeczywistym, znanym również jako rejestr, powiedział CMS. Informacje te pomogą ocenić przydatność leków dla osób z Medicare.

Dostawcy będą mogli przesyłać dowody za pośrednictwem portalu obsługiwanego przez CMS, z którego będzie można korzystać bezpłatnie.

Pod koniec czerwca CMS opublikował więcej szczegółów dotyczących planu objęcia refundacją nowych leków na chorobę Alzheimera. Powiedział, że współpracuje z wieloma organizacjami, które przygotowują się do otwarcia własnych rejestrów. Lekarze będą mogli wybrać rejestr, w którym chcą uczestniczyć.

Agencja poszukuje danych, które pomogą odpowiedzieć na kilka pytań nakreślonych w krajowym określeniu zasięgu, opublikowanym w kwietniu. Obejmują one: Czy lek znacząco poprawia wyniki zdrowotne - takie jak spowolnienie spadku funkcji poznawczych i funkcjonowania - u pacjentów w szerokiej praktyce społecznej? Czy korzyści i szkody, takie jak krwotok mózgowy i obrzęk, związane ze stosowaniem leku zależą od charakterystyki pacjentów, świadczeniodawców i otoczenia? I jak korzyści i szkody zmieniają się w czasie?

Grupy pacjentów i przemysł farmaceutyczny wyraziły jednak obawy dotyczące korzystania z rejestru, twierdząc, że stworzy to barierę dla leczenia.

Szerokie objęcie lekiem Leqembi i podobnymi lekami spowalniającymi postęp choroby Alzheimera przez Medicare prawdopodobnie będzie miało duży wpływ na wydatki programu.

Według analizy przeprowadzonej przez KFF, dawniej Kaiser Family Foundation, gdyby 10% z szacowanych 6,7 miliona starszych osób dorosłych przyjmowało Leqembi, przy rocznej cenie katalogowej wynoszącej 26 500 USD, zwiększyłoby to wydatki o 17,8 miliarda USD. Przekroczyłoby to łączne wydatki na 10 najlepszych leków z części B podawanych w gabinetach lekarskich w 2021 roku.

Wzrost wydatków może prowadzić do wyższych składek Medicare Part B dla wszystkich zapisanych.