Rewolucyjna terapia genowa daje nadzieję na wyleczenie dotychczas nieuleczalnych nowotworów

13 letnia Alyssa zdecydowała się oddać swoje włosy, kiedy dowiedziała się, że straci je na skutek leczenia. Po otrzymaniu przekształconych limfocytów T (grasicozależnych), od sześciu miesięcy jej choroba jest w fazie remisji.

Nastolatka z Wielkiej Brytanii jest pierwszą osobą, która otrzymała zmodyfikowane komórki, które mogą zmienić świat medycyny nowotworowej.

Brytyjscy naukowcy zastosowali nowy rodzaj terapii genowej w procesie leczenia młodej pacjentki z nawrotem białaczki komórek T. Użycie tej techniki, która jest pierwszą taką na świecie, dało nadzieję dla leczenia innych poważnych chorób, w tym nowotworów dziecięcych. Alyssa, mieszkanka Leicester, przeszła chemioterapię i przeszczep szpiku kostnego w celu złagodzenia objawów białaczki, lecz nie przyniosło to żadnych efektów. Brak następnych, możliwych zabiegów sprawiał, że przyszłość 13-latki malowała się w czarnych barwach.

Jednak po otrzymaniu podarowanych komórek T, które zostały zmodyfikowane przy użyciu nowej technologii, stan Alyssy się polepszył i od 6 miesięcy jej choroba jest na etapie remisji.

„Jesteśmy w siódmym niebie, to niesamowite,” wyznała Kiona, matka pacjentki.

Aktualnie, zespół z London’s Great Ormond Street Hospital (Gosh), zajmujący się leczeniem Alyssy, przygotowuje się do przyjęcia kolejnych 10 pacjentów z białaczką komórek T, dla których również skończyły się wszystkie konwencjonalne metody leczenia. Jeśli zakończy się to sukcesem, jest nadzieja, że zmodyfikowane komórki mogą być użyte w leczeniu pacjentów zmagających się z innymi rodzajami białaczki oraz innymi chorobami.

„Jest to nasza dotychczas najbardziej zaawansowana inżynieria komórkowa, otwierająca drogę dla nowych rodzajów leczenia i w ostateczności dla lepszej przyszłości chorych dzieci,” powiedział profesor Waseem Qasim, immunolog i jeden z liderów projektu. W ten weekend przedstawi on wyniki badań podczas spotkania American Society of Haematology w Nowym Orleanie.

Białaczka komórek T to nowotwór wpływający na pewien rodzaj białych krwinek, znanych jako limfocyty T. W rezultacie nie rozwijają się one prawidłowo, szybko się rozrastają i zakłócają wzrost komórek krwi w organizmie. Standardowe leczenie obejmuje przeszczep szpiku kostnego i chemioterapię. W przypadku Alyssy, to nie wystarczyło, by zatrzymać rozwój choroby i jedynym wyjściem była dla niej opieka paliatywna.

Profesor Waseem Qasim: „Terapia ta otwiera drogę dla innych rodzajów leczenia”

Zdjęcie: Great Ormond Street Hospital for Children

Jednak ostatnie postępy w terapii komórkowej dały możliwość leczenia Alyssy. Komórki T zostały pobrane od zdrowego dawcy i zmodyfikowane w taki sposób, aby mogły niszczyć inne komórki T, w tym komórki nowotworowe. Dokonano tego przy pomocy modyfikacji komórek, pozwalającej naukowcom na wprowadzenie pojedynczej zmiany liter DNA, które są częścią kodu genetycznego człowieka.

Inne technologie są również zdolne do tworzenia tak drobnych zmian, lecz niosą za sobą wiele więcej efektów ubocznych. W przypadku tej modyfikacji jest to mniejszy problem. Pozwoliło to zespołowi z Gosh na wprowadzenie serii osobnych zmian w przekazanych komórkach T. Te skomplikowane zmiany były konieczne do zapewnienia, że przestawione komórki T atakowały tylko nowotworowe komórki T, a nie niszczyły siebie nawzajem. Co więcej, pozwoliły one komórkom na pracę po chemioterapii oraz zapobiegły wpływowi na zwykłe komórki.

Po tradycyjnym leczeniu choroba Alyssy nigdy w pełni nie osiągnęła remisji. Natomiast po kuracji zmodyfikowanymi komórkami i kolejnym przeszczepie szpiku kości, w celu naprawy układu odpornościowego, pacjentka nie choruje od ponad pół roku.

„Lekarze powiedzieli, że pierwsze sześć miesięcy jest najważniejsze. Nie chcemy być zbyt wyniośli, ale ciągle myśleliśmy: ‘Jeśli tylko uda im się tego pozbyć, choć raz, będzie z nią w porządku. Może będziemy mieli rację.’” wyznała matka dziewczynki.

Kluczowym punktem jest to, że leczenie Alyssy opierało się na oddanych komórkach T, które mogą być modyfikowane, dlatego dopasowanie dawcy nie było problemem. „Jest to ‘dostępna od ręki’, uniwersalna terapia komórkowa. Jeśli zostanie powtórzona, będzie ogromnym krokiem naprzód dla tego typu leczenia,” zaznaczyła doktor Louise Jones z agencji Medical Research Council, odpowiedzialnej za finansowanie projektu.