Trwała skuteczność hydroksyurei w leczeniu anemii sierpowatej u dzieci

Źródło grafiki: Wikimedia Commons

Skuteczność hydroksyurei w anemii sierpowatej

Zgodnie z wytycznymi panelu ekspertów Narodowego Instytutu Serca, Płuc i Krwi (National Heart, Lung, and Blood Institute, NHLBI), hydroksyurea powinna być oferowana wszystkim dzieciom z SCA w wieku od 9 do 12 miesięcy i starszym, niezależnie od ciężkości choroby. Eksperci ustalili, że hydroksyurea powinna być traktowana jako leczenie pierwszego wyboru i standardowa forma terapii w SCA, a wcześniejsze rozpoczęcie leczenia i jego szersze stosowanie są kluczowe, by umożliwić pacjentom dłuższe życie.

Obecnie nie istnieje inny lek o podobnej skuteczności w leczeniu pacjentów z SCA.

„Hydroksyurea od dawna jest filarem leczenia choroby sierpowatokrwinkowej, ale początkowo była stosowana jako chemioterapia, dlatego zawsze istniały pewne utrzymujące się obawy dotyczące jej bezpieczeństwa i skuteczności, szczególnie u dzieci,” powiedział Wilbur Lam, MD, PhD, profesor pediatrii i inżynierii biomedycznej oraz współautor badania, w komunikacie prasowym.

Ponieważ pacjenci z SCA często są leczeni hydroksyureą przez wiele lat, ważne jest, aby badania skupiały się na długoterminowych efektach terapii i sprawdzały, czy hydroksyurea zachowuje swoją skuteczność w czasie.

Autorzy badania zauważają, że choć długoterminowe korzyści ze stosowania hydroksyurei w porównaniu z jej brakiem zostały już dobrze udokumentowane, nadal brakuje publikacji oceniających zmienność efektów leczenia w czasie.

„To jedno z pierwszych dużych, rzeczywistych i długoterminowych badań oceniających skuteczność hydroksyurei poza warunkami kontrolowanymi,” powiedział Paul George, MD, specjalista hematologii i onkologii dziecięcej oraz doktorant w Emory University School of Medicine, współautor badania.

SCA jest jedną z najczęstszych dziedzicznych chorób czerwonych krwinek w USA, dlatego badania dotyczące długoterminowej skuteczności leczenia są niezbędne.

Dane pokazują utrzymywanie się efektów hydroksyurei w czasie

Autorzy przeprowadzili quasi-eksperymentalne, obserwacyjne badanie, analizując zmienność efektów stosowania hydroksyurei w czasie na podstawie danych rzeczywistych pochodzących z kohorty dzieci z SCA.

Kohorta obejmowała 2147 dzieci poniżej 18. roku życia z wariantem HbSS/HbSβ0 anemii sierpowatej, które nie przyjmowały żadnych innych leków modyfikujących przebieg choroby poza hydroksyureą i które odbyły ponad trzy wizyty kliniczne w Children’s Hospital of Atlanta.

Wśród tej grupy 1240 dzieci (58%) stosowało hydroksyureę; średni czas leczenia wynosił 5,1 roku, a 304 dzieci miało 8 lat lub więcej i pozostawało na ciągłej terapii.

Według podstawowych modeli zastosowanych w badaniu, stosowanie hydroksyurei było związane z mniejszą liczbą wizyt na izbie przyjęć na pacjenta w ciągu roku (średni efekt leczenia na leczonych [ATT]: -0,36 wizyty/rok; 95% przedział ufności [CI]: -0,57 do -0,16).

Stosowanie hydroksyurei wiązało się także z redukcją liczby dni hospitalizacji na pacjenta w ciągu roku (ATT: -0,84 wizyty/rok; 95% CI: -1,51 do -0,17).

Analiza wydarzeń wykazała, że efekt ten utrzymywał się stabilnie w czasie.

Co ważne, wyniki pozostawały spójne również wtedy, gdy analizowano wyłącznie pacjentów, którzy rozpoczęli terapię hydroksyureą w wieku 1 roku, czyli zanim pojawiły się poważne objawy choroby.

„Ogólnie rzecz biorąc, hydroksyurea pozostawała skuteczna w czasie u tych dzieci,” podsumował George.

„Jednak istotnym wnioskiem z tego badania jest to, że poprawa stężenia hemoglobiny — a więc zmniejszenie nasilenia anemii — była obserwowana tylko u pacjentów, którzy regularnie przyjmowali lek.”

Farmaceuci mogą być pewni, że hydroksyurea pozostaje skuteczna i podtrzymuje zmniejszenie liczby wizyt szpitalnych przez wiele lat leczenia u pacjentów pediatrycznych. Powinni nadal przepisywać hydroksyureę jako terapię pierwszego wyboru w leczeniu pacjentów z anemią sierpowatą.