Źródło: iStock
Po 25 latach przyjmowania insuliny, 30-letnia Marlaina Goedel nie potrzebuje już codziennych zastrzyków i wreszcie może znów cieszyć się cukrem dzięki pionierskiej terapii komórkami macierzystymi. Była jedną z trzech osób, u których wykonano przeszczep komórek wysp trzustkowych, czyli jednorazową infuzję polegającą na przeszczepieniu komórek wysp trzustkowych do wątroby, aby pomóc organizmowi samodzielnie wytwarzać insulinę.
W ciągu zaledwie czterech tygodni pani Goedel nie musiała już przyjmować hormonu kontrolującego poziom cukru, a jej lekarz zadzwonił do niej i powiedział: „Przestań przyjmować insulinę. Jesteś wyleczona”. Innemu pacjentowi zmniejszono dawkę insuliny do jednej trzeciej, a u jednej trzeciej pacjentów lek odstawiono całkowicie w ciągu zaledwie dwóch tygodni. Pani Goedel powiedziała DailyMail.com o tym leczeniu: „Lek jest na wyciągnięcie ręki.”
Matka jednego dziecka miała zaledwie pięć lat, kiedy zdiagnozowano u niej chorobę, a lekarze powiedzieli, że „powinna być w śpiączce”, ponieważ jej poziom cukru we krwi był tak wysoki. Jej stan był tak poważny, że czuła się pozbawiona normalnego dzieciństwa. Opowiedziała DailyMail.com, że wielokrotnie trafiała do szpitala z powodu zagrażającej życiu kwasicy ketonowej, która powoduje gromadzenie się toksycznych substancji chemicznych we krwi z powodu braku insuliny. Jako osoba dorosła, pani Goedel rozbiła swój samochód o ceglany budynek podczas ataku cukrzycowego. Choroba pozbawiła ją również szansy na posiadanie większej liczby dzieci, gdyż wahania poziomu cukru we krwi zwiększały ryzyko poronień. Ale kiedy jej 12-letnia córka znalazła ją w środku nocy nieprzytomną na podłodze w kuchni po ataku, powiedziała: „Coś musi się zmienić”.
„To był dla mnie punkt zwrotny” – powiedziała portalowi DailyMail.com.
Po zapoznaniu się z informacjami o nowatorskich terapiach w internecie, pani Goedel zgłosiła się do udziału w badaniu klinicznym prowadzonym przez University of Chicago Medicine Transplant Institute. Pacjentom podawano eksperymentalny lek o nazwie tegoprubart, który powstaje z przeciwciał wytworzonych w laboratorium. Mają one oszukać układ odpornościowy, sprawiając, że myśli on, iż organizm sam wytworzył komórki, zapobiegając ich odrzuceniu. Następnie pacjentom podawano komórki wysp trzustkowych pobrane od zmarłego dawcy, które następnie wstrzykiwano do małych naczyń krwionośnych w wątrobie biorcy za pomocą cewnika. Komórki te osiedliły się w naczyniach krwionośnych i zaczęły produkować insulinę. Pani Goedel powiedziała, że zabieg był bardzo prosty i trwał zaledwie godzinę. Dodała, że głównym skutkiem ubocznym było „uczucie, jakby ktoś mnie uderzył w żebra”.
Jednak cztery tygodnie później komórki zaczęły produkować insulinę. 15 sierpnia odebrała telefon od dr Witkowskiego, który powiedział: „Dzisiaj jest ten dzień. Zaznacz w kalendarzu. Odstaw całą insulinę. Jesteś wyleczona”.
„Powiedział coś w stylu: Idź i powiedz rodzinie, idź i powiedz znajomym, a potem ciesz się życiem bez insuliny”.
Po dwudziestu pięciu latach zastanawiania się, czy obudzi się następnego dnia, pani Goedel jest gotowa rozpocząć nowy rozdział w swoim życiu i nadrobić stracony czas. Planuje wrócić do szkoły i jeździć konno, nie martwiąc się o atak cukrzycowy lub spowodowanie wypadku.
Dr Piotr Witkowski, główny badacz prowadzący badanie, powiedział, że jest to „kolejny krok w naszych dążeniach do znalezienia ścieżki do funkcjonalnego wyleczenia cukrzycy typu 1”. Planowane są dodatkowe badania w celu przetestowania leczenia. Podobne terapie okazały się skuteczne gdzie indziej, w tym u kobiety w Chinach, która nie przyjmowała insuliny przez rok.
Dr David-Alexandre C. Gros, dyrektor naczelny firmy Eledon Pharmaceuticals, produkującej tegoprubart, powiedział portalowi DailyMail.com, że ta kuracja jest przeznaczona dla diabetyków, takich jak pani Goedel, u których poziom cukru we krwi jest bardzo niestabilny i nie da się go dobrze kontrolować standardową insuliną. U tych pacjentów występuje zjawisko znane jako cukrzyca łamliwa, która powoduje częste epizody wysokiego i niskiego poziomu cukru we krwi. U około trzech na 1000 osób chorych na cukrzycę typu 1 występuje cukrzyca łamliwa.
Dr Gros stwierdził: „U tych pacjentów przeszczep wysepek może pomóc przywrócić endogenną produkcję insuliny, co pozwoli na normalizację kontroli glikemii i potencjalnie uwolni ich od codziennej zależności od insuliny”.
Naukowcy stwierdzili również, że funkcja przeszczepu była od trzech do pięciu razy wyższa niż u trzech innych pacjentów, którzy otrzymali inny rodzaj immunosupresji. Stwierdzili, że sugeruje to, iż nowy lek może być mniej toksyczny dla przeszczepionych wysepek, niż się spodziewano.
Dr Gros powiedział: „Jesteśmy bardzo zadowoleni z dużego zainteresowania tegoprubartem i intensywnie pracujemy nad rozwojem programu rozwojowego, aby jak najszybciej udostępnić tę nową opcję immunosupresji pacjentom po przeszczepie”.
Testy tegoprubartu są w fazie 2; mają na celu zbadanie wpływu tegoprubartu na zapobieganie odrzuceniu narządu u pacjentów poddanych przeszczepowi nerki. Nie wiadomo, kiedy lek będzie powszechnie dostępny dla pacjentów po przeszczepie, chociaż proces zatwierdzania trwa zazwyczaj co najmniej pięć do dziesięciu lat.
Eksperci w dziedzinie zdrowia zauważyli również, że skalowanie techniki tworzenia spersonalizowanych przeszczepów przy użyciu własnych komórek biorcy jest obecnie trudne do opłacalnego zwiększenia — co oznacza, że cena tego leku na cukrzycę może być na początku szokująco wysoka. Zespół zauważył, że przeszczepy komórek wysp trzustkowych są regulowane przez FDA jako leki biologiczne, a nie przeszczepy, co może uniemożliwić ludziom dostęp do nich poza badaniami klinicznymi. Obecnie szacuje się, że koszt przeszczepu komórek wysp trzustkowych wynosi około 100 000 dolarów.
Na razie pani Goedel korzysta z czasu, który odzyskała. Po raz pierwszy w życiu może jeździć konno i spędzać czas z córką, nie martwiąc się o spadek cukru we krwi. Wraca też do szkoły, aby zostać masażystką koni.
Powiedziała: „Zajęło mi trochę czasu, aby przyzwyczaić się do mówienia: „Jestem wyleczona. Jestem wolna od cukrzycy. To było bardzo wyzwalające”.
„Nikt nie powinien żyć z tą chorobą. Wiem to teraz bardziej niż kiedykolwiek”.