Tysiące osób nie może otrzymać pełnej terapii ratującym życie lekiem na raka

„Mówisz sobie: 'OK, mam raka i jest to bardzo agresywny rak, ale mam świetną terapię. Są świetne liczby'”- powiedział Carlone, 65. 

Carlone miał otrzymać leczenie przez kilka lat, ale mówi, że dostał je tylko na kilka miesięcy, ponieważ jego urolog powiedział mu, że był niedobór leku, zwanego Bacillus Calmette-Guérin, lub BCG.

Carlone powiedział, że był zszokowany i zły, że w kraju tak bogatym jak Stany Zjednoczone, brakuje ważnego leku na raka.

Nowy raport szacuje, że ponad 8 300 amerykańskich pacjentów rocznie nie otrzymuje pełnego leczenia BCG na raka pęcherza. BCG jest starszym lekiem - istnieje od ponad 40 lat – i stosunkowo niedrogim. Firmy farmaceutyczne nie garną się do jego produkcji. 

„To jest straszny kryzys. Powinniśmy robić wszystko, co w naszej mocy, aby dać każdemu z tych pacjentów najlepszą szansę na przeżycie” – powiedziała Laura Bray, członek zarządu End Drug Shortages Alliance, jednego ze sponsorów raportu. „To łamie serce i musimy zrobić to lepiej”.  

Rzecznik firmy Merck, jedynego producenta na świecie BCG, napisał w przesłanym pocztą elektroniczną oświadczeniu, że firma zwiększyła produkcję leku o 200% w latach 2012-2019 i produkowała go „w pełnym zakresie zdolności produkcyjnych w ciągu ostatnich kilku lat.”

Merck buduje obiekt, aby zwiększyć produkcję BCG. Firma oczekuje, że obiekt zostanie ukończony gdzieś pomiędzy późnym 2025 a późnym 2026, co obejmuje czas na niezbędne zatwierdzenia regulacyjne, zgodnie z oświadczeniem.

„Nasza firma będzie nadal pracować, aby ukończyć ten projekt i zaspokoić potrzeby pacjentów w jak najszybszym czasie. Nasze zaangażowanie w [BCG] jest podstawą misji firmy Merck, aby ratować i poprawiać życie. Nadal dostrzegamy wpływ, jaki braki w dostawach mogą mieć na pacjentów, gdy nie mogą oni otrzymać leków, których potrzebują” – czytamy w oświadczeniu.  

Wiele czynników przyczynia się do niedoboru, który rozpoczął się w 2019 roku. BCG jest lekiem biologicznym – który wykorzystuje bakterie – a więc jest bardziej skomplikowany do wykonania niż wiele innych rodzajów leków i szczególnie podatny na problemy z kontrolą jakości. 

Sanofi, druga firma, która kiedyś produkowała BCG, zaczęła mieć problemy z produkcją w 2012 roku. W 2016 roku ogłosiła, że przestanie produkować lek w następnym roku.

Ponadto, chociaż przypadki raka pęcherza moczowego powoli rosną, to wciąż jest to stosunkowo mały rynek, a wytwarzanie leku wymaga znacznych inwestycji.

W pisemnym oświadczeniu rzecznik amerykańskiej Agencji Żywności i Leków powiedział, że „zawsze, gdy pojawia się niedobór, FDA aktywnie współpracuje z producentami i innymi amerykańskimi agencjami federalnymi, aby spróbować rozwiązać problemy z dostawą produktu leczniczego w niedoborze.”

'Paskudna choroba'
Kiedy BCG stał się dostępny w 1976 roku, został uznany za przełomową strategię. Po raz pierwszy użyty jako szczepionka przeciw gruźlicy, zawiera osłabioną bakterię, która wyzwala układ odpornościowy do walki z rakiem.

„To absolutnie bajeczny lek” – powiedział dr Benjamin Davies, rzecznik Amerykańskiego Stowarzyszenia Urologicznego. 

Pacjenci z rakiem pęcherza otrzymują sześć rund BCG po operacji, a następnie więcej zabiegów co kilka miesięcy przez rok lub dwa, w zależności od osoby, według Daviesa. Leczenie odbywa się w gabinecie lekarskim, przy użyciu cewnika, który dostarcza lek bezpośrednio do pęcherza.

Carlone, z Vero Beach na Florydzie, powiedział, że miał otrzymać dawki BCG w okresie około dwóch lat. Ale powiedział, że po otrzymaniu dawek przez kilka miesięcy na początku 2020 roku, jego urolog powiedział mu, że nie będzie mógł otrzymać pozostałych dawek z powodu niedoboru.

„To bardzo, bardzo przerażające okoliczności, aby zdać sobie sprawę, że w tym momencie, co uznają za agresywny rak może w rzeczywistości wrócić”- powiedział.

Rak pęcherza ma 30% do 40% wskaźnik nawrotów, powiedział Davies, profesor urologii na University of Pittsburgh Medical Center.

„To bardzo wysoki wskaźnik nawrotów”- powiedział- „To paskudna choroba”.

Istnieje około 82.920 nowych przypadków raka pęcherza moczowego w USA rocznie i 16.710 zgonów, według American Cancer Society.

Dla nowego raportu, 20 systemów opieki zdrowotnej i praktyk lekarskich odpowiedziało na ankietę od Vizient, firmy zajmującej się poprawą wydajności opieki zdrowotnej.

Wszystkie z nich stwierdziły, że musiały zastosować co najmniej jedną strategię, aby poradzić sobie z niedoborem BCG, a cztery ośrodki stwierdziły, że nie mogły w ogóle podać BCG, jak wynika z raportu.

Z powodu niedoboru, Amerykańskie Stowarzyszenie Urologiczne zaleca priorytetowe dawkowanie dla pacjentów o wyższym ryzyku.

Niektóre ośrodki medyczne w ankiecie powiedziały, że dzielą dawki. Fiolka ma być używana do jednej dawki dla jednego pacjenta, ale zamiast tego używają jej dla więcej niż jednego pacjenta. To może prowadzić do strat, chociaż, ponieważ cała fiolka musi być użyta w ciągu sześciu godzin od otwarcia, powiedział Erin Fox, adiunkt na University of Utah College of Pharmacy i specjalista w niedoborach leków.

Zamiast BCG można stosować inne leki, ale są one droższe i nie działają tak dobrze- powiedział Davies.

„Więc nie tylko nie możemy podać odpowiedniego leku z powodu niedoboru, ale musimy wydać więcej pieniędzy” – powiedział. 

„To jest porażka”
BCG jest tylko jednym z wielu leków w niedoborze, w tym innych leków na raka dla dorosłych i dla dzieci.

Carlone zastanawia się, dlaczego FDA nie może zrobić więcej, aby przekonać firmy do produkcji leków, które niekoniecznie są bardzo dochodowe.

„Dla mnie to jest porażka”- powiedział- „Jako Amerykanie, polegacie na instytucjach [rządowych], a instytucje zawodzą, jeśli chodzi o mnie”. 

Według oświadczenia FDA, agencja „nie może wymagać od firmy farmaceutycznej, aby wyprodukowała lek – lub wyprodukowała więcej leku – nawet jeśli jest to medycznie konieczne. Ponadto nie możemy kontrolować, ile leku jest dystrybuowane – lub którzy nabywcy będą mieli pierwszeństwo”.  

Marta Wosińska, była starsza urzędniczka FDA, powiedziała, że rząd federalny mógłby zaoferować zachęty finansowe dla firm farmaceutycznych, aby produkowały leki, które są w niedoborze, podobnie jak w przypadku sposobu, w jaki rząd zapłacił im za wyprodukowanie szczepionek Covid-19 i leczenia.

Wosińska, ekonomista w Brookings Institution, powiedział, że byłoby to „trochę wysokie zamówienie”, aby oczekiwać od firm farmaceutycznych, aby zrobić leki, lub zwiększyć produkcję leków, które nie są szczególnie opłacalne.

„Mają powierniczą odpowiedzialność wobec swoich akcjonariuszy, więc możesz tylko poprosić ich o zrobienie tak wiele” – powiedziała Wosińska, która pracowała nad niedoborami leków jako dyrektor personelu ekonomicznego w Centrum Oceny i Badań Leków FDA, zanim opuściła agencję w 2016 roku.  

Dr Yoram Unguru, członek podstawowego wydziału w Johns Hopkins Berman Institute of Bioethics, powiedział, że "firmy farmaceutyczne mogą nadal generować zyski, jednocześnie zapewniając dostęp do podstawowych leków."

Dodał, że rząd ma obowiązek naprawić te niedobory.

„Rząd federalny musi przyjąć bardziej praktyczne podejście i utrzymywać krytyczny zapas podstawowych leków ratujących życie oraz ustalać ceny leków, podobnie jak istniejące organy ustalające stawki, które nadzorują przedsiębiorstwa użyteczności publicznej” – powiedział. 

Oczekuje się, że niedobór BCG będzie trwał przez lata.